Αμερικανοί επιστήμονες χρησιμοποίησαν για πρώτη φορά με επιτυχία την γονιδιοθεραπεία για να θεραπεύσουν έναν 18χρονο με βήτα θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία). Τρία χρόνια μετά τη θεραπεία, ο νεαρός άντρας έχει λίγη αναιμία, αλλά δεν χρειάζεται πια μεταγγίσεις αίματος.
Η γονιδιοθεραπεία είναι μια πειραματική τεχνική, κατά την οποία «επιδιορθώνονται» ελαττωματικά γονίδια σε μια προσπάθεια να θεραπευτούν σοβαρά νοσήματα.
Η μέθοδος δοκιμάζεται εδώ και πολλά χρόνια για διάφορα νοσήματα, αλλά η επιτυχία της έως τώρα είναι περιορισμένη, ενώ υπήρξαν και αρνητικές εκβάσεις, μεταξύ των οποίων ένας θάνατος.
Οι γιατροί πήραν δείγμα από το μυελό των οστών του, απομόνωσαν βλαστικά κύτταρα (είναι τα αρχέγονα κύτταρα από τα οποία προέρχονται όλα τα άλλα) και τα «τροποποίησαν» προσθέτοντας ένα γονίδιο για να διορθώσουν το ελαττωματικό που ευθυνόταν για την θαλασσαιμία του.
Στη συνέχεια, ενέχυσαν τα βλαστικά κύτταρα πίσω στον οργανισμό του – και εκείνα σταδιακά άρχισαν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.
Η όλη διαδικασία έγινε πριν από 3 χρόνια, το 2007. Σήμερα, ο νεαρός εξακολουθεί να έχει ήπια αναιμία, αλλά δεν χρειάζεται πλέον μεταγγίσεις αίματος.
Ωστόσο, οι γιατροί προειδοποιούν πως υπάρχει ενδεχόμενο ο ασθενής να κινδυνεύει να παρουσιάσει λευχαιμία στο μέλλον, εξαιτίας των παρενεργειών της γονιδιοθεραπείας.
Η γονιδιοθεραπεία δοκιμάζεται από την δεκαετία του ΄90 ως πιθανή λύση στην αντιμετώπιση πολλών ανίατων ασθενειών, μεταξύ των οποίων κληρονομούμενα νοσήματα, ορισμένοι καρκίνοι και ιογενείς λοιμώξεις.
. Οι ειδικοί, πάντως, θεωρούν την θεραπεία του 18χρονου πολύ ενθαρρυντική και προγραμματίζουν κι άλλες δοκιμές της μεθόδου. Ωστόσο, προειδοποιούν πως η όλη τεχνική βρίσκεται ακόμα σε πολύ πρώιμο στάδιο και θα χρειαστούν πολλές δοκιμές ακόμα για να αξιολογηθεί όπως πρέπει.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου